企业级IT与信创国产化深度观察 | 大观视界
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| 又一款超罕见病疗法获FDA批准 | 美国FDA宣布已批准Atebrioz（Zilurgisertib）片剂，用于减少12岁及以上进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的总新异位骨化体积 / 2026-10-27 86,742 |
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| 全球首款靶向病因基因疗法获批！ | 8月19日，Ultragenyx宣布，其基因疗法GENGLYCOS（DTX401）获美国FDA加速批准,用于8岁及以上GSDIa患者。该药品是全球首款针对GSDIa根本发病机制的获批基因疗法。 图片来源：Ultragenyx官网 GSDIa… / 2026-08-19 289,863 |
| 先天性角化不全症 | Dyskeratosis Congenita / 以皮肤色素沉着、指甲发育不良及口腔粘膜白斑为三联征，伴有骨髓衰竭风险的综合征。 |
| 佩梅病 | Pelizaeus-Merzbacher Disease / 佩梅病是一种X连锁隐性遗传的白质脑病，由于中枢神经系统髓鞘形成不良引起。 |
| 外胚层增生不良症 | Ectodermal Dysplasia / 涉及皮肤、毛发、牙齿和汗腺等外胚层组织发育缺陷的综合征。 |
| 遗传性大疱表皮松解症 | Epidermolysis Bullosa / 皮肤极其脆弱，轻微摩擦即可导致皮肤起疱、溃烂、剥脱。 |
| 僵人综合征 | Stiff-Person Syndrome / 僵体综合征是一种罕见的自身免疫性神经系统疾病，以躯干和四肢肌肉发作性僵硬和痉挛为特征。 |
| 罕见病发展中心(CORD) | 中国罕见病发展中心 |
| 瓷娃娃罕见病关爱中心 | 成骨不全症等罕见病关爱 |
| 蔻德罕见病中心 | 罕见病综合服务平台 |
| Orphanet(欧洲) | 欧洲罕见病信息门户 |
| EURORDIS | 欧洲罕见病组织联盟 |
| 中国红十字基金会 | 人道救助与健康服务 |
| 中国初级卫生保健基金会 | 卫生健康公益项目 |
| 中国妇女发展基金会 | 妇女健康公益项目 |
| 中国残疾人福利基金会 | 残疾人权益保护 |
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| 中疾控 | 当前处于本次疫情高峰平台期 |
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